RNA遺伝子改変技術VI型 CRISPR/Cas13システム

RNA遺伝子改変技術VI型 CRISPR/Cas13システムでできること。

CRISPR/Cas13システムは、28 塩基の RNA 単鎖を特異的に標的とするガイド RNA (crRNA)と RNA ガイドエフェクタータンパク質(Cas13)で構されている。

私たちは、CRISPR/Cas13 システムを哺乳動物細胞内にて発現、機能させる次世代 RNA 編集システムPOiRT(Predominant Onco interactive RNA target)システムを開発して以下の研究に活用している。

①RNAの標的化と選択的剪断（Cas13 RNAミサイル療法）

：Cas13はCas13-crRNA 成熟干渉複合体を形成するためのシス およびトランス RNA 標的切断を担う(HEPN)ドメインを有しており、crRNAが標的するRNA単鎖配列特異的にリクルートされた上で、標的RNAに対してRNAヌクレアーゼ活性を発揮する。Cas13のRNAヌクレアーゼ活性は標的RNAの存在下でのみ発揮されるが、剪断対象とするRNAは非特異的であるため、抗がん剤としての利用が期待される。